2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ALS）这一疾病带入了人人的视线。看成一种冷漠病，ALS患者存活的时辰常常为3到5年。
10月8日，渤健中国告示，中国药监局附要求批准托夫生打针液（商品名：凯盛迪）用于调养佩戴超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的ALS成东谈主患者，这也成为中国首个获批上市的ALS精确调养药物。
ALS，又称肌萎缩侧索硬化。中国ALS的患病率约为十万分之三，由于我国东谈主口基数庞大，ALS患者并不冷漠。ALS是畅通神经元病中最常见的一种类型，疾病常常会导致患者大脑和脊髓中与畅通干系的神经细胞逐渐厌世，从而引起全身与自主畅通干系的肌肉无力和萎缩，最终，患者常常因吞咽勤奋、呼吸肌无力等问题而厌世。
SOD1是第一个被发现的ALS致病基因。现在，已知由SOD1基因突变引起的ALS约占统共ALS的2%，属于超冷漠疾病。SOD1-ALS患者的平均发病年岁约为50岁，中位糊口期为2.7年，平均病程约为5年。患者多为脊髓起病，主要特色为下肢起病，典型发达为凹凸神经元同期受损。由于疾病具有致死性，患者关于针对明确靶点的对因调养药物需求极为热切。
这次获批上市的托夫生打针液，是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，外汇短线交易可通过减少SOD1卵白合成，减少毒性SOD1卵白的累积，从而减弱畅通神经元的毁伤，减缓疾病进展。2023年4月，该药领先在好意思国获批上市，亦然现在全球惟逐个款针对SOD1-ALS的对因调养药物。
Insight数据库裸露，在托夫生打针液获批之前，中国获批用于调养ALS的药物唯独利鲁唑和依达拉奉。其中，利鲁唑是一种苯并噻唑养殖物，可阻断核心神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床合手行中无数是安全且耐受性致密，但利鲁唑在ALS中的疗效有限。依达拉奉是一种摆脱基断根剂，具有抗氧化应激作用，常常用于调养急性脑梗死，但对ALS戒指欠安。因此，临床上ALS患者的调养需求还远远未被知足。
北京大学第三病院神经内科主任樊东升示意，ALS的调养一直是全国性难题，现在获批上市的调养药物疗效相配有限，且无数局限于疾病生理机制的某一个方面。这次托夫生打针液在中国的获批，是ALS精确调养具有里程碑道理的事件，将开启包括中国ALS患者在内对因调养的新期间。